Lancet Haemat：Guadecitabine用于之前高危骨髓增生异常综合征患者的和安全性

Guadecitabine是二代较差酪氨酸制剂，其活性代谢物地西他鹿岛的体内去除时间较静注地西他鹿岛的长。放射治疗肝脏增殖所致性疾病只能更有效的较差酪氨酸制剂。研究成果部门开展一2期的分析方法、特殊性研究成果，招揽年满18岁的各风险层次的肝脏增殖所致性疾病或慢性白细胞肺炎病患，拒绝受试病患既往未改用过较差酪氨酸制剂放射治疗或较差酪氨酸制剂放射治疗后发作/难治性。将病患按1：1随机晚间60mg/m2或90mg/m2一组，28MLT-疗程，前5天口服。主要评估测试方法是基本上减轻率。2012年7月9日-2014年4月7日，一共招揽了105位病患，其中所55位（52%）晚间60mg/m2(28同上为首次放射治疗和27同上为较差酪氨酸制剂放射治疗后发作或难治性疾病)，50位(48%)晚间90mg/m2(23同上和27同上)。有3同上(3%）未接受研究成果放射治疗，被无关。中所位随访3.2年(IQR 2.8-3.5)。不同剂量一组获取基本上减轻的病患比同上无突出差异(60 mg/m2一组 21/53[40%，95% CI 27-54]； 90mg/m2一组 27/49[55%，95% CI 40-69]；p = 0.16)。49位首次放射治疗的病患记事25位(51%，95% CI 36-66)、53位发作或难治性病患记事23位(43%，30-58)病患获取了基本上减轻。两一组最常见的3级及以上的连带事件有血小板缩减症(60mg/m2一组 22/53[41%]、90mg/m2一组 28/49[57%])、带电白细胞缩减(21[40%]、25[51%])、疾病(25[47%]、24[49%])、发热性带电白细胞缩减(17[32%]、21[43%])和肺炎(13[25%]、15[31%])。7位(7%)病患临死于连带事件(60mg/m2一组 4同上、90mg/m2一组 3位；1位为首次放射治疗、6位为发作性/难治性)。2同上丧命被认为与放射治疗有关(两一组各一同上)。Guadecitabine用于中所/高危肝脏增殖所致性疾病病患的耐受性尚可。对目前的较差酪氨酸制剂放射治疗不引人注目的病患或可改用Guadecitabine放射治疗，60mg/m2，连续口服5天。早期出处：Guillermo Garcia-Manero，et al.Guadecitabine (SGI-110) in patients with intermediate or high-risk myelodysplastic syndromes： phase 2 results from a multicentre， open-label， randomised， phase 1/2 trial.The Lancet Haematology. May 03， 2019. https：//doi.org/10.1016/S2352-3026(19)30029-8本文系梅斯药学（MedSci）原创编译，转载需授权！